PG电子游戏- PG电子平台- 官方网站锐正基因重磅产品和平台亮相2025 ASGCT年会
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作为中国首个进入人体临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物，ART001已成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品，目前ART001已经在中国开展I/IIa期临床试验，并在美国进入I期临床试验阶段;ART002瞄准最为广泛的HeFH市场，也已进入人体临床试验，是全球同类产品中首个在此适应症上安全实现饱和药效的产品;锐正基因独立自主开发的新型编辑器ARTbase-A1™，已经成为中国同阶段公司中唯一在美国获批的核心专利技术。
公司构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线月，针对ATTR的产品ART001成为中国第一个进入人体临床试验的、以LNP为载体的体内基因编辑药物。2024年8月，ART001成为中国第一个和目前唯一获得美国FDA临床试验许可的同类产品。2025年2月，针对HeFH(靶点为PCSK9)的产品ART002成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低LDL-C的同类产品。ART001和ART002的安全性和有效性数据均具有成为全球best-in-class产品的潜力。
